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Dobecure, Premio QIA 2023 España en la categoría Innovación Potencial
TÍTULO DE LA INNOVACIÓN
Tratamiento para la DMAE Atrófica o seca.
DESCRIPCIÓN CORTA DE LA INNOVACIÓN
Desarrollo de un tratamiento eficaz para la DMAE Atrófica, enfermedad que es la mayor causa de ceguera en mayores de 65 años y que afecta a unos 8 millones de personas en Europa y que actualmente no cuenta con ningún tratamiento aprobado.
DESCRIPCIÓN DE LA INNOVACIÓN
La degeneración macular seca es una condición ocular en la que la parte central de la retina, la mácula, se deteriora lentamente con el tiempo. Esta condición puede afectar la visión central y, en algunos casos, puede progresar a una forma más avanzada llamada degeneración macular húmeda e incluso provocar ceguera.
Dobecure surge en verano de 2017 como una herramienta para llevar al mercado la investigación desarrollada a lo largo de los años desde su consejo científico con los inhibidores de factor de crecimiento de fibroblastos (FGF). En base a las investigaciones preclínicas y clínicas, desarrolladas desde finales de los años 80, se ha desarrollado el dossier de registro de los inhibidores de FGF para el tratamiento de ambas formas de presentación (seca y húmeda) de la degeneración macular asociada a la edad (DMAE).
El factor de crecimiento de fibroblastos es una potente proteína proinflamatoria y proangiogénica involucrada en la patofisiología de ambas formas de la degeneración macular asociada a la edad. El etamsilato, sustancia conocida y comercializada desde hace más de 50 años para el tratamiento de las hemorragias, se ha postulado como tratamiento efectivo por ser un inhibidor y bloqueador de este factor de crecimiento, mostrando resultados muy favorables en el ensayo.
Dentro de esta línea de investigación se enmarca el ensayo Jericho-D, que se llevó a cabo en 7 hospitales en España, Italia y Portugal entre 2018 y 2021, incluyendo 51 pacientes con una agudeza visual corregida entre 20/25 y 20/320 (medido según ETDRS) y con degeneración macular asociada a la edad en grado I a IV.
En este ensayo se utilizó un diseño cruzado, lo que quiere decir que los pacientes recibieron el tratamiento en dos secuencias de 90 días cada una. Los pacientes recibían el tratamiento mediante una inyección intravítrea, y se debe recalcar que solo hubo un acontecimiento adverso relacionado con el procedimiento, que no con el tratamiento, durante la realización del ensayo, demostrando así el buen perfil de seguridad del uso de etamsilato para la degeneración macular seca.
Los hallazgos del ensayo muestran que la agudeza visual mejoró significativamente a los 90 días de haber recibido la inyección intravítrea de 12.5mg de etamsilato.
Estimamos que la distribución de este producto en Europa podría alcanzar un volumen de mercado de 1.200 millones de euros en un periodo de 10 años.
INNOVACIÓN
La degeneración macular seca es una condición ocular en la que la parte central de la retina, la mácula, se deteriora lentamente con el tiempo. Esta condición puede afectar la visión central y, en algunos casos, puede progresar a una forma más avanzada llamada degeneración macular húmeda e incluso provocar ceguera.
Dobecure surge en verano de 2017 como una herramienta para llevar al mercado la investigación desarrollada a lo largo de los años desde su consejo científico con los inhibidores de factor de crecimiento de fibroblastos (FGF). En base a las investigaciones preclínicas y clínicas, desarrolladas desde finales de los años 80, se ha desarrollado el dossier de registro de los inhibidores de FGF para el tratamiento de ambas formas de presentación (seca y húmeda) de la degeneración macular asociada a la edad (DMAE).
El factor de crecimiento de fibroblastos es una potente proteína proinflamatoria y proangiogénica involucrada en la patofisiología de ambas formas de la degeneración macular asociada a la edad. El etamsilato, sustancia conocida y comercializada desde hace más de 50 años para el tratamiento de las hemorragias, se ha postulado como tratamiento efectivo por ser un inhibidor y bloqueador de este factor de crecimiento, mostrando resultados muy favorables en el ensayo.
Dentro de esta línea de investigación se enmarca el ensayo Jericho-D, que se llevó a cabo en 7 hospitales en España, Italia y Portugal entre 2018 y 2021, incluyendo 51 pacientes con una agudeza visual corregida entre 20/25 y 20/320 (medido según ETDRS) y con degeneración macular asociada a la edad en grado I a IV.
En este ensayo se utilizó un diseño cruzado, lo que quiere decir que los pacientes recibieron el tratamiento en dos secuencias de 90 días cada una. Los pacientes recibían el tratamiento mediante una inyección intravítrea, y se debe recalcar que solo hubo un acontecimiento adverso relacionado con el procedimiento, que no con el tratamiento, durante la realización del ensayo, demostrando así el buen perfil de seguridad del uso de etamsilato para la degeneración macular seca.
Los hallazgos del ensayo muestran que la agudeza visual mejoró significativamente a los 90 días de haber recibido la inyección intravítrea de 12.5mg de etamsilato.
Estimamos que la distribución de este producto en Europa podría alcanzar un volumen de mercado de 1.200 millones de euros en un periodo de 10 años.
AUTOEVALUACIÓN DE UTILIDAD
Con los resultados disponibles, el siguiente paso es obtener la autorización de comercialización por parte de la Agencia Europea del Medicamento (EMA), quien ha designado la DMAE seca como una enfermedad huérfana por no tener tratamiento aprobado lo que permitiría obtener dicha autorización para comercializar el producto en toda la unión europea.
Una vez el tratamiento sea aprobado por la EMA, el tratamiento debe ser incluido en los diferentes sistemas públicos de salud, para ser aplicado por oftalmólogos en su práctica médica habitual. Los pacientes recibirán el tratamiento mediante una inyección intravítrea, y se debe recalcar que, a lo largo de toda la investigación realizada, solo se ha producido un acontecimiento adverso relacionado con el procedimiento, que no con el tratamiento, demostrando así el buen perfil de seguridad del uso de etamsilato para la degeneración macular seca.APRENDIZAJE
Como hemos mencionado, el principal descubrimiento es la eficacia de los inhibidores del FGF mediante su aplicación local. Se intentó comprobar la eficacia en el uso sistémico, pero no muestra ninguna eficacia en comparación con la aplicación local. Esta aplicación se puede producir de múltiples formas, con inhalador nasal, inyección, uso tópico, etc., y es ahí donde la innovación presenta todavía un alto recorrido para el aprendizaje.
El desarrollo de la innovación ha seguido el proceso sistemático que todo fármaco innovador debe seguir, desde la investigación preclínica, estudios de prueba de concepto, estudios de seguridad, estudios de eficacia (Fase II y III). El siguiente paso con la autorización de comercialización por parte de la EMA será la realización de estudios de eficacia en población más amplia (Fase IV) y posiblemente estudios observacionales que permitan conocer más sobre la enfermedad y su tratamiento.
La publicación de todos los resultados obtenidos y que se vayan a obtener, está facilitando y facilitará una extensión del conocimiento en el ámbito científico que permitirá ampliar los desarrollos en otras patologías en que el FGF esté implicado.CALIDAD
La DMAE atrófica o seca, no tiene ningún tratamiento aprobado en la actualidad. Cuando un paciente es diagnosticado con DMAE seca, se le envía a casa y se espera a que la enfermedad siga evolucionando hasta provocar DMAE húmeda, que sí dispone de un tratamiento aunque no muy eficaz, o hasta que se produce la ceguera del paciente.
La presente innovación permitirá tratar con total seguridad a los pacientes con diagnóstico de DMAE seca, evitando que se desarrolle la DMAE húmeda y solucionando la principal causa de ceguera en mayores de 65 años.
En Dobecure sabíamos de la eficacia que podía presentar el producto y no nos ha sorprendido la eficacia demostrada, pero sí nos sorprende la amplitud de mercado que el producto puede llegar a tener.
AUTOEVALUACIÓN DE EFECTIVIDAD
La efectividad de la innovación se limita a la demostrada en todo el proceso de investigación que concluye en el ensayo clínico en que ha quedado demostrada la eficacia del tratamiento. Si se alcanza la autorización de comercialización, podremos analizar el rendimiento económico y comercial del producto, al que estimamos un potencial de ventas de 1200 millones de euros en 10 años con una cuota de mercado del 20% y que podría alcanzar cifras mucho más elevadas.
Socialmente esta innovación resolverá un problema que, actualmente, no dispone de solución y en el que hay mucha investigación en marcha y que lamentablemente no está teniendo mucho éxito.
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